Scacco alla fibrosi cistica

La fibrosi cistica è una grave malattia genetica che causa infezioni polmonari persistenti e col tempo riduce la capacità di respirare. Un team di ricercatori in gran parte italiani, provenienti dalle Università di Perugia, Roma e dalla George Washington University ha annunciato importanti passi avanti verso una possibile cura efficace, basata su una molecola chiamata Timosina alfa 1 (Tα1).

 

Tante terapie, nessuna cura

La fibrosi cistica è la prima malattia di cui sia stata identificata con precisione la causa genetica, già nel 1989. Il gene alterato CFTR su entrambe le copie del cromosoma 7 provoca un accumulo di muco, sudore e fluidi digestivi che danneggiano gli organi interni: stomaco, intestino e soprattutto i polmoni. Perciò le persone che ne soffrono, circa 70.000 in tutto il mondo (6.000 in Italia), vivono attaccate alla bombola di ossigeno e ogni infezione è per loro una seria minaccia.

I sintomi e gli effetti della fibrosi cistica (immagine: Wikimedia Commons)

Nonostante la fibrosi cistica sia una vecchia conoscenza, non esiste ancora una cura efficace. L’aspettativa di vita è migliorata, grazie alla combinazione di vari trattamenti, me in genere è inferiore alla media. Il nuovo studio, pubblicato su Nature Medicine, descrive per la prima volta un trattamento unico (monoterapia) in grado non solo di correggere il difetto genetico che causa la malattia, ma anche di diminuire l’infiammazione cronica dei tessuti.

 

I test sui topi

Timosina α1, una versione sintetica di un peptide naturale isolato dal timo, è riuscita a riparare i molteplici danni tissutali nei polmoni e nell’intestino tenue in un modello murino di fibrosi cistica. Non solo: la molecola ha anche promosso la maturazione e aumentato la stabilità e l’attività del gene CFTR in cellule isolate da pazienti. A causa di questa duplice azione, Tα1 è quindi un ottimo candidato per combattere la fibrosi cistica. «Sono dati solidi che indicano l’importanza di avviare al più presto gli studi clinici», ha commentato Enrico Garaci dell’Università San Raffaele Roma, uno degli autori dello studio.

Enrico Garaci, rettore dell’Università San Raffaele di Roma, è tra gli autori del nuovo studio che promette di rivoluzionare la cura della fibrosi cistica (immagine: centrostudialdomoro.it)

L’efficacia di Tα1come agente nelle terapie immunitarie è nota in realtà già dal 1979. Commercializzato con il nome di Zadaxin, da 15 anni è impiegato in 35 paesi per trattare pazienti affetti da infezioni virali, tumori maligni e malattie da immunodeficienza, tra cui HIV/AIDS. A differenza della maggior parte dei farmaci che modulano la risposta immunitaria, non è tossico e non provoca effetti collaterali.

 

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